Peningaferill

Framvinda lyfjaþræðinga Isis Pharmaceuticals í mænuvöðva í 2. stigs rannsóknum

Hvaða Kvikmynd Á Að Sjá?

Dagur Vikunnar:

Tegund:

Gerð: Kvikmynd Röð

Heimild: http://www.flickr.com/photos/epsos/

TIL fréttatilkynning frá Isis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ISIS) tilkynnti á föstudag 2. stigs rannsókn þar sem lagt var mat á rannsóknarlyf á hrygg, vöðvarýrnun, þekkt sem ISIS-SMN, sem er hannað til að meðhöndla allar gerðir af SMA. Fyrirtækið sagði á föstudag að fyrsta barninu var skammtað í miðstigsrannsókn sinni með 12 milligrömm af ISIS-SMN eftir að hafa lokið skömmtun í þremur upphaflegum árgöngum sem voru 3 milligrömm, 6 milligrömm og 9 milligrömm.

Rannsóknin er í boði fyrir börn með mænuvöðvakvilla (SMA) sem hafa lokið skömmtum í fyrri rannsóknum Isis. Isis stendur einnig fyrir áframhaldandi svipaðri rannsókn fyrir ungbörn með alvarlegri tegund SMA, sem hefur verið framlengd. Fyrsta ungbarnið í rannsókninni hefur fengið fjórða skammtinn í fjölskammta, stigs stigs stigs rannsókn 2. stigs, eftir að hafa fengið fyrstu þrjá upphafsskammtana, sagði Isis á föstudag.

mestu háskólabardagamenn allra tíma

SMA er erfðasjúkdómur sem ræðst að mænutaugafrumum einstaklingsins, sem bera ábyrgð á samskiptum við frjálslega vöðva eins og handleggsvöðva og fótvöðva. Þegar taugafrumum í hryggnum er eytt, veikjast vöðvarnir og hafa að lokum áhrif á getu manns til að ganga, tala, anda og kyngja. Sem stendur er engin lækning fyrir sjúkdómnum og alvarleiki sjúkdómsins er breytilegur frá einstaklingi til einstaklings; sumt fólk sem greinist með SMA mun hafa eðlilegar lífslíkur með sjúkdómnum en hjá öðrum getur það verið banvænt.

SMA hefur áhrif á milli 30.000 og 35.000 manns í Bandaríkjunum, Evrópu og Japan. Ungbörn með alvarlega gerð af SMA, þekkt sem SMA af gerð 1, hafa aðeins tveggja ára lífslíkur, en börn með SMA af tegund II, sem er aðeins minna alvarleg, hafa styttan líftíma verulega og geta aldrei staðið sjálfstætt.

Isis fær tvær áfangagreiðslur fyrir þessar tvær rannsóknir fyrir samtals 7,3 milljónir Bandaríkjadala í átt að framhaldi og framgangi námsins. Rannsóknirnar eru gerðar í samvinnu við Biogen Idec , lyfjafyrirtæki með aðsetur í Massachusetts.

„Í ár sjáum við fram á að taka verulegum framförum í þessu og öðru forriti sem við erum að vinna með Biogen Idec teyminu,“ sagði B. Lynn Parshall, framkvæmdastjóri rekstrar hjá Isis. „Núverandi margskammta rannsóknir hjá ungbörnum með tegund 1 og hjá börnum með tegund II og gerð III SMA eru að komast áfram og við hlökkum til að deila helstu gögnum úr þessum rannsóknum á þessum ársfjórðungi og ítarlegri niðurstöðum við American Academy of Taugafundur í apríl, “samkvæmt fréttatilkynningu Isis.

Lyf Isis, ISIS-SMN, er hannað til að breyta klækju náskyldrar genar til að auka framleiðslu SMN próteins; Matvælastofnun hefur veitt Isis munaðarleysingjalyf og hefur flýtt fyrir lyfinu til meðferðar á sjúklingum með SMA.